Il protocollo d’avanguardia di SR-Tiget e Bambino Gesù punta all’indipendenza trasfusionale dei pazienti grazie ai fondi del Pnrr
La medicina rigenerativa italiana segna una svolta cruciale grazie a un nuovo protocollo scientifico d’avanguardia che ottimizza la preparazione delle cellule staminali ematopoietiche. Un team di scienziati è riuscito ad accorciare drasticamente i tempi di coltura in laboratorio, potenziando contemporaneamente il trasferimento del gene terapeutico attraverso l’impiego di un vettore lentivirale altamente efficiente. L’obiettivo primario di questa innovazione biomedica è quello di ottenere una quantità significativamente maggiore di cellule geneticamente corrette, che siano in grado di insediarsi e attecchire in modo stabile e duraturo all’interno del midollo osseo, ripristinando così una corretta produzione di emoglobina funzionale nel tempo.
Questo rivoluzionario studio clinico coinvolgerà una coorte di nove pazienti con un’età compresa tra i 3 e i 35 anni. La sperimentazione è stata progettata per svilupparsi in due momenti distinti: una prima fase vedrà il trattamento di tre pazienti adulti, mentre la seconda fase estenderà il protocollo clinico ad altri sei pazienti, tra cui bambini e adolescenti, solo dopo che un comitato scientifico indipendente avrà valutato e validato i dati relativi alla sicurezza e all’efficacia iniziale. Il processo prevede che il prelievo e la raccolta delle staminali avvengano direttamente presso i centri clinici partner, mentre la delicata produzione del farmaco biologico sperimentale verrà centralizzata all’interno dell’Officina Farmaceutica del Bambino Gesù, una struttura d’eccellenza focalizzata sulle terapie avanzate. L’intero progetto di ricerca è supportato dai finanziamenti pubblici del Pnrr stanziati attraverso il Centro Nazionale RNA & Gene Therapy.
Il principale traguardo clinico fissato dai ricercatori è il raggiungimento della completa indipendenza trasfusionale, definita formalmente come la totale assenza di trasfusioni di sangue per almeno dodici mesi consecutivi a seguito dell’infusione cellulare. Oltre a questo parametro fondamentale, l’equipe medica valuterà costantemente la sicurezza generale del trattamento, la qualità dell’attecchimento, la riduzione del sovraccarico di ferro nei tessuti e l’impatto complessivo sulla qualità della vita dei pazienti e dei loro nuclei familiari. Il periodo di monitoraggio e follow-up medico prevede una prima finestra osservativa di due anni, che proseguirà successivamente fino a un massimo di quindici anni, come espressamente richiesto dalle normative vigenti per il controllo delle terapie avanzate.
A spiegare l’importanza scientifica della scoperta è Giuliana Ferrari, ordinaria di Biologia molecolare presso l’Università Vita-Salute San Raffaele e responsabile dell’Unità di Trasferimento Genico in Cellule Staminali di SR-Tiget, la quale sottolinea come la riduzione dei tempi di coltura e il miglioramento della trasduzione consentano di preservare intatte le proprietà biologiche delle staminali, massimizzandone il potenziale terapeutico. Secondo Alessandro Aiuti, vicedirettore di SR-Tiget e principal investigator dello studio al San Raffaele, questo nuovo standard punta a incrementare il numero di cellule sane destinate a produrre emoglobina, elevando le probabilità di successo clinico pur mantenendo l’ottimo profilo di sicurezza riscontrato finora. Infine, Franco Locatelli, direttore dell’Area Clinica di Oncoematologia e Terapia Cellulare del Bambino Gesù, rimarca come lo sviluppo autonomo di queste terapie avanzate in ambito accademico sia l’unico modo per favorire una reale sostenibilità e accessibilità dei costi all’interno del sistema sanitario, espandendo in modo democratico le future opzioni di cura.
